贝克肌营养不良症是一种罕见遗传性、致残性的退行性神经肌肉疾病。该疾病主要影响男性，对患者及其护理者带来显著的身体、情感、经济和社会影响。患者会经历肌肉收缩引起的肌肉损伤，这是肌肉丧失和运动功能障碍的主要原因。功能性衰退可能在任何年龄开始，一旦肌肉丧失 ...

从微观领域，开发基因治疗方案也有了新线索。目前针对DMD患者的治疗手段非常有限，一种通用策略是通过基因治疗来修补功能异常的肌营养不良蛋白。但是，这个蛋白的基因是人体最长的基因之一，完整递送如此长的基因去替换致病基因十分困难。

北京时间2024年12月11日，西湖大学、西湖实验室吴建平团队联合闫浈团队在Nature在线发表题为“Structure and assembly of the dystrophin glycoprotein ...

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